ΣΥΝΕΝΤΕΥΞΗ ΜΕ ΤΟΝ ΚΑΘ. ΔΡ. TRAUNER ΚΑΙ ΤΗΝ ΟΜΑΔΑ NOR-URSO ΤΟΥ ΠΑΝΕΠΙΣΤΗΜΙΟΥ ΙΑΤΡΙΚΗΣ ΤΗΣ ΒΙΕΝΝΗΣ, ΑΥΣΤΡΙΑ

Το παρακάτω άρθρο απευθύνεται σε μη ειδικό κοινό.  Ωστόσο, το περιεχόμενο ορισμένων παραγράφων του παρόντος άρθρου μπορεί να θεωρηθεί πολύ εξειδικευμένο και δύσκολο να διαβαστεί. Αποφασίσαμε να το δημοσιεύσουμε ως έχει, καθώς υπάρχουν αναγνώστες που έχουν πιο σε βάθος γνώση σχετικά με τους μηχανισμούς δράσης και ανάπτυξης των φαρμάκων, ενώ άλλοι μπορούν εύκολα να αγνοήσουν αυτές τις συγκεκριμένες υποπαραγράφους και να συνεχίσουν την ανάγνωση χωρίς να χάσουν κάποια απαραίτητη πληροφορία. Η Ομάδα Team Nor-urso είχε την καλοσύνη να μας παραχωρήσει εικόνες για την καλύτερη κατανόηση του κειμένου. Και γι΄αυτό ο συγγραφέας προσέθεσε επίσης υποπαραγράφους, συγκεκριμένα συνώνυμα (=συνώνυμο) και ένα γλωσσάριο στο τέλος του άρθρου.

Νορ-ουρσοδεοξυχολικό οξύ (nor-urso): Στην κοινότητα των ασθενών με Πρωτοπαθή Σκληρυντική Χολαγγειίτιδα (ΠΣΧ), πολλοί έχουν ακούσει το όνομα αυτού του δυνητικού νέου φαρμάκου, αλλά τι είναι αυτό το νέο φάρμακο και με ποιο τρόπο δρα;

Πρώτον, ο οργανισμός PSC Patients Europe έλεγξε τί θα ήθελαν να γνωρίζουν τα μέλη του για το nor-urso, δίνοντας τη δυνατότητα σε πάνω από 3.000 μέλη του φόρουμ ΠΣΧ παγκοσμίως να δημοσιεύσουν σε διάφορα φόρουμ στο Facebook οποιαδήποτε ερώτηση είχαν όσον αφορά το  νορ-ουρσοδεοξυχολικό οξύ. Υπήρξαν 60 ψηφοφόροι από το Ηνωμένο Βασίλειο, τις Κάτω Χώρες, τις ΗΠΑ και την Αυστραλία, 7 δημοσιεύσεις και πολλά «Μου αρέσει», που οδήγησαν στην προσθήκη δέκα επιπλέον ερωτήσεων στη συνέντευξη.

Ο Καθηγητής Δρ. Michael Trauner M.D. είναι Καθηγητής Γαστρεντερολογίας και Ηπατολογίας και  Πρόεδρος του Τμήματος Γαστρεντερολογίας και Ηπατολογίας του Πανεπιστημίου Ιατρικής της Βιέννης (Αυστρία). Έχοντας την τιμή να έχω την ευκαιρία να πάρω συνέντευξη από τον Καθ. Δρ. Trauner  και τα μέλη της ομάδας του, ένα ηλιόλουστο απόγευμα του Σεπτέμβρη επισκέφτηκα το Πανεπιστήμιο Ιατρικής της Βιέννης για την συνέντευξη. Το νοσοκομείο, όπου διενεργείται η έρευνα, βρίσκεται σε πολύ βολικό σημείο, κοντά στο σταθμό του μετρό. Σε έναν από τους δύο πύργους των 21 ορόφων χτυπά η καρδιά της έρευνας για το ήπαρ στην Ευρώπη.  Τα κτίρια είναι τόσο τεράστια που καλύπτουν σχεδόν ένα οικοδομικό τετράγωνο του ιστορικού κέντρου της Βιέννης.

Η θερμή υποδοχή του Καθ. Δρ. Trauner (ενός εκ των τριών εφευρετών του nor-urso) και της Δρ. Emina Halilbasic ήταν μια καλή αρχή για την άντληση περαιτέρω πληροφοριών σχετικά με την πολλά υποσχόμενη ανάπτυξη του φαρμάκου nor-urso, η οποία βρίσκεται προς το παρόν στη Φάση 2. Και παρόλο που δεν μπορούν να προκύψουν ακριβή συμπεράσματα από αυτή τη Φάση, είχε πραγματικά ενδιαφέρον να μάθει κανείς πιο συγκεκριμένα πράγματα για το υπόβαθρο του nor-urso, την επίδραση του χαρακτηρισμού ενός φαρμάκου ως ορφανού και γενικότερα για τις κλινικές δοκιμές.

Το φάρμακο: nor-urso

Οι περισσότεροι ασθενείς με ΠΣΧ είναι εξοικειωμένοι και χρησιμοποιούν συχνά τον όρο UDCA (ουρσοδεοξυχολικό οξύ), γνωστό και ως «urso». Ωστόσο, είναι δύσκολο να καταλάβει κανείς τι σημαίνει το πρόθεμα «νορ» σε αυτό το νέο φάρμακο. Σε άρθρα απαντάται επίσης ο όρος «24-νορ-ουρσοδεοξυχολικό οξύ». Προκύπτει ότι, για να το θέσουμε απλά, η σύνθεση της ουσίας του nor-urso είναι σχεδόν ίδια με αυτή του urso.
Ως εκ τούτου, το nor-urso αποτελεί επίσης ένα χολικό οξύ όπως και το urso, με τη διαφορά ότι στο nor-urso λείπει από τη χημική σύνθεση της πλευρικής αλυσίδας του ουρσοδεοξυχολικού οξέος το «24ο άτομο άνθρακα με τα δύο συνοδά άτομα υδρογόνου» (δηλ. μια ομάδα μεθυλενίου).  Στην χημική ονοματολογία
(=ορολογία), το νορ- χρησιμοποιείται ως πρόθεμαγια να ονοματίσει/κατονομάσει έναδομικό ανάλογοπου μπορεί να προκύψειαπό τη μητρική χημική ένωση μέσω της απομάκρυνσης ενός ατόμου άνθρακα μαζί με τα συνοδά άτομα υδρογόνου. Γι΄αυτό το λόγο αυτό το χολικό οξύ καλείται «24-νορ-ουρσοδεοξυχολικό οξύ».
Συνεπώς, το δραστικό φάρμακο που χρησιμοποιείται στις κλινικές δοκιμές αποτελεί ένα συνθετικά παρασκευαζόμενο χολικό οξύ που σε σύγκριση με το ευρέως χρησιμοποιούμενο urso έχει μια μικρή αλλαγή στη χημική δομή, η οποία του προσδίδει τη διαφορά στις θεραπευτικές του ιδιότητες (βλ. Εικόνα 1).

 

Εικόνα 1: Χημικές διαφορές μεταξύ urso και nor-urso

Ο μηχανισμός δράσης του «nor-urso» είναι περίπλοκος και οι ερευνητές, βασιζόμενοι σε μελέτες που έχουν γίνει σε ποντικούς, υποθέτουν ότι έχει πολλαπλές επιπλέον επιδράσεις σε σύγκριση με το urso:

·                Πρώτα από όλα, το nor-urso είναι πιο υδρόφιλο σε σύγκριση με τα υπόλοιπα χολικά οξέα, συμπεριλαμβανομένου του urso.
Υδρόφιλες είναι οι χημικές ενώσεις που έχουν την τάση να διαλύονται στο νερό.
(Αντίθετα, οι υδρόφοβες χημικές ενώσεις φυσιολογικά απωθούν το νερό, προκαλώντας το σχηματισμό σταγονιδίων). Γενικά, η τοξικότητα των χολικών οξέων, ως απορρυπαντικά, αυξάνει όσο αυξάνει η υδροφοβικότητά τους.  Λόγω της υδρόφιλης ποιότητάς του, το nor-urso αυξάνει τη ρευστότητα της χολής και είναι λιγότερο τοξικό σε σύγκριση με τα υπόλοιπα χολικά οξέα.

·                Επιπλέον, το nor-urso αυξάνει τη ροή της χολής.
Οι περισσότεροι ασθενείς με ΠΣΧ γνωρίζουν ότι το urso επιτρέπει την ευκολότερη ροή της χολής, με άλλα λόγια δρα ως «καζανάκι του συστήματος των χοληφόρων». Το nor-urso κάνει ακόμα περισσότερα Επαναπορροφάται μερικώς από τα κύτταρα του χοληδόχου πόρου και επανεισέρχεται στα ηπατικά κύτταρα.  Αυτή η ανακύκλωση της χημικής ένωσης εντός του ήπατος είναι η λεγόμενη «χολοηπατική παράκαμψη» (cholehepatic shunting). Όσο λιγότερη χολή υπάρχει στο ήπαρ, τόσο μικρότερη βλάβη θα προκληθεί στο ήπαρ.

·                Επιπλέον, το nor-urso προβλέπεται να επιδρά θετικά στην απομάκρυνση βλαβερών και τοξικών ουσιών των χολικών οξέων (αποτοξίνωση).
Η «χολοηπατική παράκαμψη» επιτρέπει τη στόχευση στα φλεγμαίνοντα χοληφόρα και διεγείρει επίσης την έκκριση διττανθρακικών συμβάλλοντας στην αποκατάσταση της διττανθρακικής ομπρέλας που προστατεύει τα επιθηλιακά κύτταρα των χοληφόρων από άλλα τοξικά χολικά οξέα (βλ. Εικόνα 2).

Εικόνα 2: Μηχανισμοί δράσης του nor-urso 

Μένει να καθοριστεί εάν όλες οι επιδράσεις του nor-urso που διαπιστώνονται στα προκλινικά πειράματα ισχύουν και για τους ασθενείς με ΠΣΧ και οι κλινικές δοκιμές που διενεργούνται σήμερα μπορεί να απαντήσουν κάποια από τα ερωτήματα.  Σύμφωνα με τα υπάρχοντα δεδομένα, το nor-urso προβλέπεται να μειώνει τον ίκτερο, την ίνωση και τον αριθμό των επεισοδίων χολαγγειίτιδας. Οι ερευνητές ελέγχουν επίσης την επίδραση του nor-urso στον κνησμό (=φαγούρα) και στην ευζωία χρησιμοποιώντας εγκυροποιημένα ερωτηματολόγια.  Σε μελλοντικές μελέτες θα πρέπει να διερευνηθεί εάν το nor-urso, παράλληλα με τη βελτίωση της ηπατικής λειτουργίας, μπορεί να βελτιώσει την κόπωση (=κούραση).

Προς το παρόν, το nor-urso δοκιμάζεται σε ενήλικες με ΠΣΧ ή ΠΣΧ μικρών πόρων, σε πρώιμα στάδια της νόσου.  Ωστόσο, το φάρμακο δεν έχει δοκιμαστεί ούτε σε ασθενείς με προχωρημένη ηπατική νόσο (σε κίρρωση του ήπατος και σε ασθενείς με στένωση κύριου χοληφόρου) ούτε σε παιδιά και συνεπώς οι ερευνητές δεν μπορούν να επιβεβαιώσουν, προς το παρόν, εάν μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε αυτούς τους πληθυσμούς ασθενών.  Όταν ολοκληρωθεί η ανάπτυξη του φαρμάκου, θα είναι διαθέσιμο παγκοσμίως σε μορφή χαπιού και η κατάλληλη δόση θα πρέπει να λαμβάνεται μία φορά την ημέρα.  Όταν ανέφερα στην Ομάδα Nor-urso εάν εξετάζεται το ενδεχόμενο ανάπτυξης υγρής μορφής του φαρμάκου, που θα ήταν πιο βολική για κάποιους ασθενείς με ΠΣΧ με δυσκολίες στην κατάποση, μου εξήγησαν ότι είναι πολύ νωρίς στη διαδικασία ανάπτυξης για να γνωρίζουμε τέτοιες κατευθύνσεις.

Η χημική ένωση φαίνεται ότι είναι καλά ανεκτή. Ωστόσο, θα πρέπει να ολοκληρωθεί η κλινική δοκιμή για να γνωρίζουμε περισσότερα για την ασφάλεια και την ανοχή.  Είναι επίσης πολύ νωρίς για να καθοριστούν τα οφέλη του nor-urso σε άλλες σχετικές νόσους, αλλά οι ερευνητές ανέφεραν προσεκτικά ότι εάν το nor-urso λειτουργεί, θα μπορούσε να ωφελούσε επίσης ασθενείς με άλλες χολοστατικές διαταραχές όπως πρωτοπαθή χολική κίρρωση (PBC), κυστική ίνωση (KI) και σε ασθενείς που πάσχουν από αλληλεπικάλυψη με αυτοάνοση ηπατίτιδα (AIH).

Η κλινική δοκιμή

Οι κλινικές δοκιμές χωρίζονται σε 4 φάσεις:

Φάση

Διάρκεια

Αριθμός συμμετεχόντων

Ποσοστά Επιτυχίας Κατά προσέγγιση

1

Αρκετοί μήνες

20 έως 80

70%

2

Μέχρι δύο χρόνια

100 – 300

33%

3

1 έως 4 χρόνια

1.000 – 3.000

30%

4

1 χρόνος

Χιλιάδες

70 έως 90%

Την παρούσα χρονική περίοδο, η δοκιμή του nor-urso βρίσκεται στη Φάση 2 και διενεργείται σε 45 κέντρα 12 ευρωπαϊκών χωρών.  Για ένταξη στη δοκιμή λαμβάνονται υπόψη μόνο ασθενείς χωρίς σημαντική στένωση καθώς το nor-urso θα προκαλέσει αύξηση της ροής της χολής και υπήρχε ζήτημα όσον αφορά την υπερφόρτωση του συστήματος των χοληφόρων προς τα ανάντη της στένωσης των χοληφόρων.  Ωστόσο, νέα πειραματικά αποτελέσματα σε ποντικούς με μηχανική απόφραξη του χοληδόχου πόρου αίρουν αυτή την ανησυχία, υποδηλώνοντας ότι το nor-urso μπορεί να είναι ασφαλές ακόμα και παρουσία σημαντικής στένωσης. Αυστηρά κριτήρια επιλογής: 1) Επιβεβαιωμένη διάγνωση ΠΣΧ, 2) τιμή AP πάνω από 1,5 της ανώτερης φυσιολογικής τιμής 3) Επίπεδο χολερυθρίνης όχι υψηλότερο από 3 mg/dl (= 51 µmol/l. Ο παράγοντας μετατροπής μmol/l σε mg/dl είναι ίσος με 17,1. Το ανώτερο όριο της φυσιολογικής τιμής αναφοράς, σε δείγμα αίματος, είναι 26 µmol/l – Προσθήκη του επιμελητή). Στην κλινική δοκιμή, κάθε τέταρτος ασθενής λαμβάνει εικονικό φάρμακο (placebo).

Ο Καθ. Δρ. Trauner και η ομάδα του, μαζί με άλλα ευρωπαϊκά κέντρα, εντάσσουν ακόμα ασθενείς στη Φάση 2 αυτής της κλινικής δοκιμής που αναμένεται να κλείσει την άνοιξη του 2015.  Μέχρι τώρα, η δοκιμή προχωράει κανονικά και τα τελικά αποτελέσματα αναμένονται το πρώτο εξάμηνο του 2015.

Είναι σημαντικό να σημειώσουμε ότι η προσεκτική επιλογή των ασθενών σε αυτή την κλινική δοκιμή μπορεί να οδηγήσει σε μεροληπτικά αποτελέσματα, τα οποία μπορεί να μην είναι αντιπροσωπευτικά όλων των ασθενών με ΠΣΧ. Ωστόσο, τα αποτελέσματα θα καθορίσουν εάν αξίζει να συνεχιστεί η διερεύνηση ή όχι, ούτως ώστε να περάσει η δοκιμή στη Φάση 3.

Ανάλογα με τα αποτελέσματα, θα αποφασιστεί εάν θα περάσει η κλινική δοκιμή στην επόμενη φάση ή όχι.  Στο παρασκήνιο προχωράνε με ταχείς ρυθμούς οι προετοιμασίες για την πιθανή Φάση 3. Ένα από τα θέματα που πρέπει να εξεταστούν είναι ποια θα είναι η αποδεκτή έκβαση.  Πιθανόν, το στάδιο της ίνωσης, όπως αυτό μετράται με την ελαστογραφία (fibroscan), μπορεί να θεωρηθεί ως σημαντική παράμετρο έκβασης στη Φάση 3.  Επίσης, κατά τη διάρκεια της Φάσης 3, οι ερευνητές θα ήθελαν να μάθουν περισσότερα για τη χρήση του nor-urso σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα και τις αλληλεπιδράσεις τους.  Αναμένεται ότι στη Φάση 3 μπορεί επίσης να ενταχθούν συμμετέχοντες από τις ΗΠΑ και τον Καναδά και προβλέπεται να ξεκινήσει στο τέλος του 2015.

Χαρακτηρισμός φαρμάκου ως ορφανό

Τον Ιούλιο του 2014, το nor-urso έλαβε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον χαρακτηρισμό «Ορφανό φάρμακο» (αναφέρεται επισήμως ως «Χαρακτηρισμός φαρμάκου ως ορφανό»), γεγονός που αποτέλεσε σημαντικό νέο για την κοινότητα των ασθενών με ΠΣΧ. Μεταξύ των άλλων, αυτό σημαίνει ότι η φαρμακευτική εταιρεία η οποία κατέχει και αναπτύσσει το nor-urso, η Falk Pharma, θα κατέχει το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας  για 11 χρόνια αντί για το σύνηθες χρονικό διάστημα των 10 χρόνων.  Τα ορφανά φάρμακα χρησιμοποιούνται από λιγότερους ασθενείς.  Ως εκ τούτου, απαιτείται μεγαλύτερο χρονικό διάστημα για να έχει η εταιρεία μια καλή απόδοση της επένδυσής της.  Παρατείνοντας τον χρόνο κατοχής του διπλώματος ευρεσιτεχνίας κατά ένα χρόνο,  η έρευνα για τα ορφανά φάρμακα καθίσταται πιο θελκτική για την εταιρεία. Αυτό είναι απλά μια πραγματικότητα, μια οικονομική αρχή.
Υπάρχουν πράγματι οφέλη τόσο για τις εταιρείες όσο και για τους ασθενείς από τον χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανό.  Αναμένεται ότι η διοικητική έγκριση και οι άλλες τυπικές διαδικασίες θα είναι ευκολότερες, εξασφαλίζοντας πολύτιμο χρόνο για τη διεξαγωγή της κλινικής δοκιμής. Επίσης, το κατώφλι είναι χαμηλότερο για την επίτευξη συγκεκριμένων νομικών και επιστημονικών τελικών σημείων.  Επιταχύνει τις περίπλοκες και απαιτούμενες διαδικασίες που εμπλέκονται στην ανάπτυξη ενός φαρμάκου και το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο στους ασθενείς νωρίτερα.  Ωστόσο, ακόμα και εάν όλα πάνε καλά, θα χρειαστούν τουλάχιστον άλλα 3 με 5 χρόνια πριν να γίνει διαθέσιμο το φάρμακο.  Παρόλο που οι αρχές θα πρέπει να πειστούν, αναμένεται ότι τα εθνικά ασφαλιστικά ταμεία θα καλύψουν το nor-urso, χάρη στον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ορφανό. Ωστόσο, αυτό θα εξαρτηθεί από τις εθνικές αποφάσεις και πιθανόν θα διαφέρει από χώρα σε χώρα.

Ρωτήθηκαν οι ερευνητές εάν δεν καλύφθηκε κάποιο θέμα στη συνέντευξη και/ή εάν θα ήθελαν να προσθέσουν κάτι.  Ο Καθ. Δρ. Trauner δήλωσε ότι ενδιαφέρεται πολύ να μάθει εάν το nor-urso θα επηρεάσει το IBD καθώς αναμένεται το φάρμακο να επηρεάσει επίσης το ανοσολογικό σύστημα του σώματος.  Αυτό μπορεί να αποτελέσει μέρος της έρευνας κατά τη διάρκεια της πιθανής Φάσης 3 της κλινικής δοκιμής.  Καθώς η ΠΣΧ έχει αυξημένο κίνδυνο καρκίνου των χοληφόρων και του εντερικού σωλήνα, θα διερευνηθούν μελλοντικά οι δυνητικές προστατευτικές, αντικαρκινικές επιδράσεις.

Η Δρ. Halilbasic ήθελε επίσης να επισημάνει ότι ορισμένοι ασθενείς εμφανίζουν μια άρνηση για την κατάσταση της ΠΣΧ και παροτρύνει όλους τους ασθενείς να φροντίζουν τον εαυτό τους, να προνοούν αναζητώντας τις απαραίτητες διαδικασίες σύμφωνα με το πρωτόκολλο της ΠΣΧ, όπως τακτικό έλεγχο με MRCP, έλεγχο δύο φορές τον χρόνο με σπινθηρογράφημα Dexa κ.α. ακολουθώντας τις συμβουλές των παρόχων υγειονομικής περίθαλψης.

Δόθηκε η ευκαιρία να συζητηθεί ο «κατάλογος επιθυμιών των ασθενών με ΠΣΧ», την οποία αγωνιούσαν να ακούσουν τα μέλη της Ομάδας Nor-urso. Πρόκειται για τις εξής:

·         Επόμενο επιστημονικό άρθρο σε εκλαϊκευμένη μορφή

·         Να σκέφτεστε πάντα τα παιδιά μας με ΠΣΧ

·         Διεθνές Μητρώο Ασθενών: ας γίνει πραγματικότητα!

·         Βαθμολογία MELD φιλική προς την ΠΣΧ (παρότι στην Ευρώπη, χάρη στους κανόνες εξαιρέσεων, το σύστημα βαθμολογίας MELD είναι λίγο καλύτερο για του Ευρωπαίους πάσχοντες από ΠΣΧ. Για παράδειγμα, λαμβάνεται υπόψη η βαθμολογία MELD κατά τη διάρκεια του τελευταίου επεισοδίου σας χολαγγειίτιδας).

Συμπέρασμα

Η Ομάδα Nor-urso διεξάγει μια άριστη και πολλά υποσχόμενη έρευνα και τα μέλη της ήταν πολύ διατεθειμένα να ενημερώσουν την κοινότητα των πασχόντων από ΠΣΧ για την υπάρχουσα πρόοδο. Προς το παρόν, είναι ακόμα πολύ νωρίς για να έχουμε σαφή συμπεράσματα και όλοι περιμένουν εναγωνίως για τα τελικά αποτελέσματα της Φάσης 3, τα οποία αναμένονται το αργότερο το καλοκαίρι του 2015.  Πιθανόν θα υπάρξει κλινική δοκιμή Φάσης 3 στην Ευρώπη και στη Βόρεια Αμερική. Η ύπαρξη χαρακτηρισμού του φαρμάκου ως ορφανό είναι επωφελής για τις φαρμακευτικές εταιρείες, τους ερευνητές και τους ασθενείς.

Ευχαριστώ ιδιαίτερα τον Καθ. Δρ. Trauner και τη Δρ. Halilbasic.

Ενδιαφέρουσες πληροφορίες

Το φυσικό ανθρώπινο χολικό οξύ αποτελείται από διάφορα χολικά οξέα, 2% εκ των οποίων είναι UDCA. Το χηνοδεοξυχολικό οξύ και το χολικό οξύ συνιστούν τα κυριότερα ανθρώπινα χολικά οξέα.  Το συστατικό UDCA είναι, μεταξύ των άλλων, υπεύθυνο για τη ροή της χολής.  Σε όλα τα είδη αρκούδας, το κύριο συστατικό του χολικού οξέος των αρκούδων είναι το UDCA, το οποίο συνιστά 40% του χολικού οξέος των αρκούδων.  Για τον λόγο αυτό, οι ερευνητές αποφάσισαν να δημιουργήσουν μια συνθετική εκδοχή αυτής της χολής των αρκούδων, η οποία είναι «urso» («ursus» στα λατινικά = αρκούδα)

 

Γλωσσάριο
Κατάλογος όρων που χρησιμοποιούνται σε αυτό το άρθρο με τους ορισμούς τους.

AIH                                        Αυτοάνοση Ηπατίτιδα

AP / τιμή AP                       Αλκαλική φωσφατάση˙ ένζυμο στο (ανθρώπινο) σώμα / ένα από τα ένζυμα που ελέγχονται κατά τον έλεγχο της ηπατικής λειτουργίας.

Χολερυθρίνη (επίπεδο ~)            Κίτρινη χρωστική που εμφανίζεται ιδιαίτερα στη χολή και στο αίμα και προκαλεί ίκτερο εάν συσσωρευτή σε υπερβολική ποσότητα.  Το επίπεδο της χολερυθρίνης ελέγχεται με εξέταση του αίματος

ΚΙ                                           Κυστική ίνωση

Χολοστατατικός                              Χολόσταση = πλήρης ή μερική καταστολή της ροής της χολής

(Χημική) ένωση                Το να δημιουργείται (κάτι) από το συνδυασμό διαφορετικών πραγμάτων

Αποτοξίνωση                    Η απομάκρυνση ενός δηλητηρίου ή τοξίνης ή η επίδραση της απομάκρυνσης

Σπινθηρογράφημα Dexa              Μέτρηση απορρόφησης ακτίνων Χ διπλής ενέργειας
Μετράει την οστική πυκνότητα για να καθοριστεί εάν υπάρχει «απώλεια οστού» (οστεοπόρωση)

Επιθηλιακά κύτταρα      Τα επιθηλιακά κύτταρα των χοληφόρων είναι κύτταρα που σχηματίζουν τα χοληφόρα και, συνεπώς, αποτελούν τον κύριο φραγμό μεταξύ ιστού και χολής.

Ελαστογραφία (fibroscan)            Τεχνική/μηχάνημα για την μη επεμβατική αξιολόγηση της ελαστικότητας του ήπατος

Ίνωση                                   Ο υπερβολικός σχηματισμός ινώδους συνδετικού ιστού σε ένα όργανο ή έναν ιστό

Έρευνα στον τομέα της γενετικής            Μελέτη του DNA για να διαπιστωθεί ποια γονίδια και ποιοι περιβαλλοντικοί παράγοντες συμβάλλουν στα νοσήματα

Υδροφυλικότητα                             Τάση για εύκολη διάλυση στο νερό

Υδροφοβικότητα                            Τάση για μη διάλυση στο νερό

ΦΝΕ                                      Φλεγμονώδης νόσος του εντέρου

Ανοσοποιητικό σύστημα              Σύστημα βιολογικών δομών και διεργασιών του οργανισμού που προστατεύουν από τα νοσήματα

Λειτουργικές δοκιμασίες ήπατος             Συνήθεις δοκιμασίες για τον έλεγχο της λειτουργίας του ήπατος
(π.χ. εξέταση αίματος)

Μηχανισμός δράσης     Συγκεκριμένη βιοχημική αλληλεπίδραση μέσω της οποίας μια φαρμακευτική ουσία ασκεί τη φαρμακολογική της δράση.

MELD                                    Μοντέλο για τελικού σταδίου ηπατική νόσο

Ομάδα μεθυλενίου        Δισθενής υδρογονανθρακική ομάδα  CH2 που προκύπτει από το μεθάνιο.

Ονοματολογία                 Ορολογία

Χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ως ορφανό      Χαρακτηρισμός που χρησιμοποιείται από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA):
για λεπτομέρειες ελέγξτε τον παραπάνω σύνδεσμο

Παράμετρος, ~ έκβασης              Κανόνας που ελέγχει τι είναι κάτι ή πως πρέπει κάτι να γίνει

Δίπλωμα ευρεσιτεχνίας                               Κατοχή αποκλειστικών δικαιωμάτων για συγκεκριμένη χρονική περίοδο

PBC                                       Πρωτοπαθής χολική κίρρωση, μια ηπατική νόσος

Εικονικό φάρμακο          Η προσομοίωση ή μια κατά τα άλλα αναποτελεσματική θεραπεία για ένα πρόβλημα υγείας

Κνησμός                              Φαγούρα

Στένωση                               Περιορισμός ή μείωση της διαμέτρου ενός περάσματος του σώματος

UDCA                                    Ουρσοδεοξυχολικό οξύ

————————————————————————————————————————————————————————–

Η αυθεντική (Αγγλική) εκδοχή του παραπάνω άρθρου έχει ελεγχθεί και έχει εγκριθεί από
τον Καθ. Δρ. Trauner και τη Δρ. Halilbasic.

 

Συγγραφέας:  Marleen K
Επιμελητής: Valmae Y
Μεταφραστής:

Το παρόν άρθρο είναι ελεύθερο δικαιωμάτων όταν:

1)      γίνεται αναφορά: Άρθρο της οργάνωσης PSC Patients Europe (PSCPatientsEurope.org)

2)      Αποστέλλεται ο σύνδεσμος / ένα  έντυπο αντίγραφο στην οργάνωση PSC Patients Europe

Θα συλλέξουμε όλα τα δεδομένα που αφορούν τη διασπορά του άρθρου και θα δώσουμε αυτές τις πληροφορίες στην Ομάδα Nor-urso καθώς και σε άλλους ερευνητές και άλλους εμπλεκόμενους.  Θα συμβάλλει στο στόχο μας για την ευρεία διάδοση εκλαϊκευμένων εκδόσεων για το κοινό.

Εάν έχετε απορίες ή σχόλια για αυτό το άρθρο, στείλτε ηλεκτρονικό μήνυμα στο info@pscpatientseurope.org

Σας άρεσε η ανάγνωση αυτού του άρθρου;  Θα το εκτιμούσαμε εάν κάνατε «Μου αρέσει» στη σελίδα της οργάνωσης PSC Patients Europe στο Facebook, καθώς και στη δημοσίευση με αυτό το άρθρο.  Θα ενημερώσουμε την Ομάδα Nor-urso για τα σχόλιά σας και τα «Μου αρέσει».

Μπορείτε αν θέλετε να διαβάσετε περισσότερα για:

·         Μητρώο Κλινικών Δοκιμών ΗΠΑ (συμπεριλαμβανομένων των κριτηρίων ένταξης/αποκλεισμού των κλινικών δοκιμών)

·         Χαρακτηρισμός φαρμάκου για ανθρώπους ως ορφανό ΕΜΑ

·         Πληροφορίες για κλινικές μελέτες

·         Χαρακτηρισμός nor-urso ως ορφανό φάρμακο

·         Οργάνωση PSC Patients Europe

·         Χρήση του διπλώματος ευρεσιτεχνίας του 24-nor-udca

·         Ομάδα Nor-urso

Ομάδες στο Facebook όπως:   PSC en AIH (overlap) Nederlandstalig (Ολλανδική), PSC-Support (FB Primary Sclerosing Cholangitis & Transplant Support) (Αγγλική) and Primær Skleroserende Cholangitt (PSC) / Primær Billiaer Cirrhose (PBC)  (Νορβηγική).

Ιδιαίτερες ευχαριστίες για όσους ψήφισαν στα διάφορα φόρουμ στο Facebook και δημοσίευσαν τις ερωτήσεις τους.