STUDII. Inovații în tratamentul Colangitei Sclerozante Primitive (CSP) în Olanda

 

Cercetare inovatoare CSP în Olanda. Colangita sclerozanta primitivă

ATENȚIE:Autorul nu este cadru medical. Studiul la care facem referire are loc în Olanda, și, prin urmare, statisticile, rezultatele anunțate, concluziile și protocoalelor medicale ar putea varia, în funcție de fiecare țară. Vă rugăm să contactați medicul curant cu orice întrebări pe care le aveți cu referire la propria sănătate.

Olanda are aproximativ 17 milioane de locuitori și o suprafață de 41.520 km2.

Sistemul de sănătate olandez este obligatoriu și nu este condiționat de starea de sănătate, vârstă sau de veniturile cetățenilor. Este organizat pe două nivele: asistență medicală de îngrijire primară și curativă, prin asigurarea obligatorie privată, în timp ce îngrijirea pe termen lung (în bolile cronice) este acoperită din asigurările sociale (provenite din taxele și impozitele aferente). Cele mai multe spitale din Olanda au finanțare privată și au statut de unități nonprofit.

La începutul anului, am realizat un interviu cu dr. Kirsten Boonstra, membru al Academic Medical Center (AMC), Amsterdam (Olanda) despre un articol publicat recent în Hepatology (revista-jurnal despre bolile ficatului) cu privire la un studiu despre progresia bolii numită Colangita sclerozantă primitivă (CSP), în Olanda.

Ce concluzii putem trage din acest proiect revoluționar de cercetare? Există soluții pentru pacienții cu CSP?

Ne-a ajutat dr. Kirsten Boonstra să obținem câteva răspunsuri.

În primul rând, modul de cercetare este oarecum unic, aceasta fiind făcută în baza unui parteneriat între 44 de spitale olandeze, cu implicarea tuturor cadrelor medicale – medici și asistente, și cele trei centre de transplant de ficat din Olanda (LUMC, UMCG și Erasmus MC). Practic, din punct de vedere geografic, studiul acoperă aproape jumătate din Olanda. Toți cei suspectați de CSP au fost examinați în mod individual de către medicii specialiști Boonstra și Ponsioen, pentru a confirma diagnosticul.

Astfel, au fost înregistrați 590 de pacienți cu această afecțiune numită Colangita sclerozantă primitivă (CSP). În fiecare an, dosarele lor medicale au fost și vor continua să fie actualizate, astfel încât medicii vor putea avea o perspectivă despre evoluția bolii. Este pentru prima dată când o boală rară ca CSP este studiată într-o zonă geografică bine definită, reprezentativă pentru întreaga populație. După 6 ani de cercetare, echipa AMC a acoperit aproximativ jumătate din populație și la finalizarea proiectului, peste alți 6 ani, ei vor putea avea nu numai un registru al pacienților cu CSP din Olanda, ci și informații medicale valoroase, actualizate timp de 12 ani.

Nu numai modul de cercetare este revoluționar, ci și rezultatele studiului sunt, de asemenea, foarte interesante, în mai multe moduri. De exemplu, numărul pacienților olandezi cu CSP este mai mic decât s-a raportat vreodată: șase la 100.000 de locuitori, în termeni absoluți.

În plus, timpul de la diagnosticare la „punctual terminus" - când se ajunge la transplant sau survine decesul (până acum în medie de 13.2 ani, după cum au raportat centrele de transplant), este de peste 21 de ani în rândul populației cu CSP.

Primele date erau bazate pe informațiile obținute doar din centrele de transplant, unde ajung, de regulă, cei în stadii avansate ale bolii. Studiul de față a analizat situația și în rândul pacienților aflați în evidența spitalelor din țară. Prin urmare, există mai puține cazuri de pacienți cu CSP, cu o evoluție mai favorabilă decât se credea anterior.

Colangiocarcinomul

Colangiocarcinomul (CCA) sau cancerul ductului biliar este foarte rar în rândul populației olandeze. Cele mai multe cazuri de CCA apar la pacienții cu CSP, cu un risc de aproape 400 de ori mai mare față de populația sănătoasă de aceeași vârstă.

Cancerul colorectal
Studiile la nivel mondial arată că riscul de cancer colorectal (CRC), care este de zece ori mai mare în rândul pacienților cu CSP, este ridicat la o vârstă relativ tânără, și anume 39 de ani. În general, riscul de deces prin cancer colorectal este mult mai scăzut decât CCA, mai ales dacă este depistat din timp.

Pentru pacienții nou diagnosticați cu CSP, procedura olandeză curentă prevede ca acestora să li se facă o colonoscopie la așa-numitul „timp de diagnostic”, care este momentul diagnosticului a CSP. Dacă nu există o inflamație vizibilă, atunci nu este nevoie de endoscopie. Totuși, dacă inflamația se observă în intestine , atunci colonoscopia este recomandabil a se face anual.

E bine de știut că numărul de decese din cauza CRC este semnificativ mai mic la pacienții care își fac periodic această investigație medicală. „Acest lucru subliniază importanța unei investigații anuale în cazul în care există o inflamație, screening-ul fiind necesar chiar și la tineri, din cauza vârstei de debut a cancerului colorectal, aproximativ 39 de ani", a spus prof. Boonstra.

Acidul ursodeoxicolic

La jumătate dintre pacienții cu CSP, folosirea acidului ursodeoxicolic („Urso”, așa cum este cunoscut de utilizatori) are un efect pozitiv asupra valorilor de laborator. Mai mult, aproape toți utilizatorii spun că se simt mai bine atunci când își administrează „Urso”. Oricum, produsul nu are vreun efect asupra evoluției CSP.

AINS - Antiinflamatoare nesteroidiene

Cele mai utilizate sunt ibuprofen, naproxen și diclofenac. Studiile arată că folosirea ocazională a AINS are un efect protector asupra evoluției bolii. Cu toate acestea, prof. Boonstra precizează că, în prezent, nu se pot formula, deocamdată, concluzii ferme în acest sens, dar se știe că acestea pot avea totuși efecte nocive în multe boli asociate, precum boala Crohn sau colita ulcerativă. 

După tranplant

Deși transplantații nu fac obiectul cercetării de față, foștii pacienți cu CSP și care au suferit un transplant în timpul perioadei de studiu sunt totuși monitorizați de către cercetători, în scopul de a obține rezultate cât mai concrete asupra evoluției medicale a pacienților cu CSP și a-i trata cât mai eficient în viitor.

Ce pot face pacienții cu CSP pentru ei înșiși?

Pacienții au un rol activ. În primul rând, trebuie să-și repete analizele periodic: endoscopia anual și scanare Dexa de două ori pe an (pentru verificarea densității oaselor). În Olanda, există un protocol în acest sens, dar practica arată că aceste analize nu sunt realizate cu strictețe. Este posibil ca un medic să uite să le recomande, astfel că pacienții ar putea să-l atenționeze asupra acestui aspect, dacă își tine evidența analizelor. Apoi, cu o colonoscopie făcută anual, chiar și în lipsa simptomelor gastro-intestinale, rata mortalității scade în mod semnificativ, lucru dovedit în urma studiilor. Pentru pacienții cu CSP, fără inflamații intestinale, astfel de examene anuale nu sunt necesare.

În plus, este esențial ca pacienții cu această boală rară să participe la diverse studii,  să fie înregistrați și să-și dea acordul pentru utilizarea datelor astfel obținute pentru alte cercetări, la nivel național și internațional. Cu cât medicii știu mai multe despre această boală, cu atât mai repede s-ar putea găsi un tratament și / sau medicamente disponibile pentru pacienții cu CSP.

Concluzii:

Mai ales pentru o boală rară, precum CSP, este important ca studiul să fie făcut pe un grup semnificativ ca număr, astfel fiind obținute date cât mai reale și fiabile, dar și detalii importante despre boli asociate. Ca urmare a acestui studiu, s-a constatat că rata prevalenței și a incidenței este mult mai scăzută decât se credea până de curând, iar șansa de supraviețuire este 21 de ani de la momentul diagnosticării.

O altă parte bună acestei cercetări este că specialiștii în CSP din AMC primesc din ce în ce mai multe apeluri telefonice de la medicii din cele 44 de spitale implicate, pentru a discuta despre câte un pacient sau solicită diverse informații despre boală. Acest aspect duce la imbunătățirea calității în consultații. Totodată, este corect să spunem că pacienții cu CSP au parte doar de beneficii de pe urma unei astfel de colaborări.

Ce urmează?

Dr. Liesbeth de Vries s-a alăturat recent echipei de cercetare AMC, care intenționează să continue și să extindă investigațiile medicale în anii următori, în explorarea patologiei în cazul pacienților cu CSP. Ca urmare, se poate spune că se va înregistra o situație unică în Olanda: toate dosarele celor cu CSP vor fi arhivate și, datorită actualizării anuale, cazurile de CSP pot fi monitorizate îndeaproape.

Întregul proiect de cercetare este în prezent stocat într-o bază de date a AMC, accesibilă doar specialiștilor AMC. În cadrul echipei de cercetare, ei speră să dezvolte în continuare o versiune online, în care fiecare medic implicat se poate conecta și adăuga informații relevante cu privire la pacienții săi.

Aceasta este cea mai mare cohorta de pacienti PSC din lume. Acest grup de pacienți este urmărit prospectiv în acest moment, fiind extrem de folositor și în cercetările viitoare, pacienții cu PSC fiind deja identificați. Acest lucru va economisi timp prețios și bani. Mai mult decât atât, o dată înregistrați acești pacienți, se va putea vedea dacă există diferențe regionale sau dacă pot fi descoperite și alte evoluții genetice.


Referințe
1 . Boonstra K , Weersma R Erpecum Of KJ , et al Population -Based Epidemiology, Malignancy Risk and Outcome of Primary Sclerosing Cholangitis. Hepatology 2013 , 58:2045-2055 .

Glosar

Cohorta - un grup de oameni cu caracteristici comune, folosite într-un studiu

Colonoscopie  - examen endoscopic de colon

Scanare DEXA – Dual Energy X-ray Absorptiometry. Aceasta măsoară densitatea oaselor, pentru a determina dacă există pierdere de masă osoasă (osteoporoză)

Endoscopie - examinarea vizuală a interiorul unui organ, prin utilizarea unui endoscop (un tub flexibil)

Studiu prospectiv – când un grup de pacienți CSP este urmărit pe parcursul bolii 

Sclerozant - întărire a țesutului

Colangită - inflamația căilor biliare

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------

Author: Marleen Kaatee

Editor: Valmae

Traducere și adaptare: Camelia Vlad

Link către articolul de plecare al interviului: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/hep.26565/abstract